2022年12月7日，丹纳赫在美国波士顿举办了第一届基因医药峰会——本届大会主题为“Genomes to Cures™”。峰会邀请了世界著名的科学家、研究人员和行业领袖，并吸引了全球基因医学领域的世界级专家，包括诺贝尔奖获得者、顶尖的学术意见领袖、生物制药公司CEO、生物技术企业家、投资者团体和新一代生物制造公司等共同参加这次盛会。在大会上，来自不同领域的专家和意见领袖共同探讨了基于基因组技术的疾病治疗在发展中遇到的挑战和机遇，以及人类应如何在未来进行协同合作和持续创新。论坛主题涵盖了与基因医药未来相关的一系列话题。
这一期的主题回顾是：GENOMIC PIONEERING BY GENOMIC PIONEERS，即“基因组学研究先驱们的讨论”。
先驱者这一概念来自16世纪的法国，它最初是拿来形容战争中的工兵。在那个时候的战场，军队的前进需要借助工兵开路，他们搬运着铁镐和铲子，并使用这些工具为后续的战斗主力——步兵，挖掘战壕，为部队开拓出一条道路。
因此，这是一个描述在战场中奉献劳动力的伟大工人形象。而如今，这个词语显然已有了更广泛的寓意，例如把它用于形容科学家。科学家研究事物发展的规律，并归纳总结为知识，为人们后续更好的应用这些规律铺平道路。
那么，在基因药物这一大背景下，我们的科学先驱者除了发现规律——铺就道路之外，还有更深一层的涵义，就是发明更高效的铁镐和铲子，为其他开拓道路的科学家提高工作效率。在这一场主题论坛里，丹纳赫邀请到了5位在基因药物领域具有杰出成就的科学家代表，他们不仅在自己研究的领域铺就出新的道路，并且为后来者开发了新的工具。
在这个论坛上，他们分享了对基因药物开发、对应研究工具和方法开发之间相互关系的看法。这五位科学家代表分别为：
Phillip A. Sharp 博士，就职于麻省理工学院科赫研究所，与他人共同发现了RNA剪接，1993年获得诺贝尔奖；
张锋博士，就职于麻省理工博德研究所，与多人共同发现了CRISPR-Cas9，并将其运用于研究和商业领域中；
Matthew Porteus 教授，就职于斯坦福大学，第一个提出运用嵌合核酸酶对人类细胞进行基因编辑；
Edison Liu 博士，曾就职于美国国家癌症研究所，美国杰克逊实验室的前总裁兼CEO，在癌症治疗和诊断领域提出一系列重要概念；
Michael Chambers博士，创办了Aldevron公司，该公司目前隶属于丹纳赫集团。
❖
以下我们精选出 Phillip A. Sharp 博士在主题论坛中的精彩发言，呈现给各位。
Dr. Phillip A. Sharp
Phillip A. Sharp 博士认为，随着测序技术的成熟，基因组方面的数据获取和分析已经不是一个难题，而如何将遗传学与生理学相结合，把基因治疗药物用高效、合适的方式递送到病人体内，是推动基因治疗药物应用不容忽视的要点。
他以自身创立的两家公司为例进行阐述，1978年，Phillip A. Sharp 博士创立Biogen公司，在当时，还没有高通量的基因测序技术问世，技术人员只能通过传统手段鉴定、获取蛋白质和确认靶点，然后把目标蛋白纯化出来后再交付给病人，这个过程非常漫长。
而到了2002年，他创立了第二家公司Alnylam，一家通过RNAi技术治疗疾病的企业。此时，正值高通量基因测序技术问世，借助新的技术，Alnylam可以更快速的确定目标基因，并将其转化为RNA。而借助新的药物递送技术，例如LNP、GalNAc机制，完善并加快了新治疗技术从理论到问世再到实际应用的速度。
在 Phillip A. Sharp 博士之后发言的各位科学先驱，也从自身的视野和领域出发，提出了独特的见解，包括工具方法的开发路径、治疗数据透明度对研发的反馈作用、诊断科学对整个基因药物治疗的指导意义以及自动化解决方案带来的技术革新等观点。
以下是 Phillip A. Sharp 博士的精彩分享瞬间视频，如果您对这场主题分享感兴趣，也可前往丹纳赫生命科学公众号内的“微官网”——“在线讲堂”观看本场分享的全程直播录像回放。
PANEL ON GENOMIC PIONEERING BY GENOMIC PIONEERS
精彩瞬间视频
首页
