基因药物的出现与基因工程技术的发展息息相关，基因工程技术是现代生物技术的主体。基因工程是通过对核酸分子的插入、拼接和重组而实现遗传物质的重组，再借助病毒、细菌、质粒或其他载体，将目的基因转移到新的宿主细胞，并使目的基因在新的宿主细胞内复制和表达的技术。基因是DNA分子上的一个特定的片断，因此基因工程又称DNA分子水平上的生物工程。
现代遗传学家认为，基因是DNA（脱氧核糖核酸）分子上具有遗传效应的特定核苷酸序列的总称，是具有遗传效应的DNA分子片段。基因位于染色体上，并在染色体上呈线性排列。基因不仅可以通过复制把遗传信息传递给下一代，还可以使遗传信息得到表达。不同人种之间头发、肤色、眼睛、鼻子等不同，是基因差异所致。
人类只有一个基因组，大约有5－10万个基因。人类基因组计划是美国科学家于1985年率先提出的，旨在阐明人类基因组30亿个碱基对的序列，发现所有人类基因并搞清其在染色体上的位置，破译人类全部遗传信息，使人类第一次在分子水平上全面地认识自我。计划于1990年正式启动，这一价值30亿美元的计划的目标是，为30亿个碱基对构成的人类基因组精确测序，从而最终弄清楚每种基因制造的蛋白质及其作用。打个比方，这一过程就好像以步行的方式画出从北京到海'>上海的路线图，并标明沿途的每一座山峰与山谷。虽然很慢，但非常精确。
随着人类基因组逐渐被破译，一张生命之图将被绘就，人们的生活也将发生巨大变化。基因药物已经走进人们的生活，利用基因治疗更多的疾病不再是一个奢望。因为随着我们对人类本身的了解迈上新的台阶，很多疾病的病因
将被揭开，药物就会设计得更好些，治疗方案就能“对因下药”，生活起居、饮食习惯有可能根据基因情况进行调整，人类的整体健康状况将会提高，二十一世纪的医学基础将由此奠定。
其主要任务是有关基因的分离、合成、切断、重组、转移和表达等。近20年来，DNA重组技术与基因治疗技术发展十分迅速，已进入实用化阶段。DNA重组技术的进展，大大增进了人们对生命本质的认识，包括对疾病遗传基础的了解。今后对癌症的发生机制，疾病的遗传特性，免疫系统的功能，代谢衰竭性疾病的病因和大脑功能的物化机理获得进一步的了解，从而诞生对遗传性疾病和重大疑难疾病治疗的新途径。基因药物就是基因工程技术发展的产物。它的出现将使现有的医疗实践发生革命性的改变，使一切疾病变得可为人们征服。人们渴望的远离疾病，而拥有健康体魄的时代正向我们走来。
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