1.高甘油三酯血症(Fredrickson Ⅳ型)
在几项涉及64例单纯高甘油三酯血症者的临床研究中,立普妥的疗效如下表,立普妥的患者的甘油三酯基线水平为中值565(267-1502)。
2.β脂蛋白异常血症中的作用(FredricksonⅢ型):
立普妥对16例β脂蛋白异常血症的(FredricksonⅢ型)患者(基因型:14例apoE2/E02和2例apoE3/E2)的开放交叉研究结果见下表:
3.纯合子家族性高胆固醇血症
在一项没有对照组的研究中,29名年龄6至37岁的纯合子型家族性高胆固醇血症患者接受立普妥每日最大剂量20至80mg的治疗。在这项研究中低密度脂蛋白胆固醇平均降低18%。25名患者低密度脂蛋白胆固醇降低的平均效应达20%(范围为7%至53%,中位值为24%);剩余的4名患者低密度脂蛋白胆固醇增加7%至24%。29名患者中有5名低密度脂蚤白受体功能缺失.在这5名患者中,2名有门静脉与腔静脉分流的患者低密度脂蛋白胆固醇降低不显著。剩余3名受体阴性的患者低密度脂蛋白-胆固醇平均降低22%。
4.杂合子家族性高脂血症儿童患者
在一项起始为双盲、安慰剂对照,之后为开放期的研究中,187名年龄在10-l7岁(平均年龄14.1岁)的杂合子型家族性高胆固醇血症或重度高胆固醇血症的男孩和初潮后的女孩随机接受立普妥(n=140)或安慰剂(n=47)治疗26周,然后所有患者接受立普妥治疗26周。入选标准包括1)基线低密度脂蛋白胆固醇水平≥190mg/dL或2)基线低密度脂蛋白胆固醉水平≥160mg/dl和家族性高胆醇血症阳性家庭史或在一级或二级亲属中有确诊的早发冠心病阳性家族史,立普妥组的基线平均低密度脂蚤白胆固醇数值为218.6mg/dL(范围:138.5-385.0mg/dL),安慰剂对照组为230.0ng/dL范围:160.0-324.5mg/dL)。立普妥的剂量(每日一次)第一个4周是10mg,如果低密度脂蛋白胆固醇水平大于130mg/dL则调整至20mg.4周后在双盲治疗期立普妥组孺要递增至20mg的患者数为(57.1%)名。
在26周的双盲治疗期,立普妥显著降低血浆总胆固醇,低密度脂蛋白胆固醇,甘油三酯和载脂蛋白B水平(见表8)。
在26周的双盲期,立普妥组平均LDL-C达到130.7mg/dL(70.0~242.0mg/dL)而安慰剂组LDL-C水平为228.5mg/Dl(152.0~385.0mg/dL)。
立普妥剂量在20mg以上的安全性有效性尚未在儿童对照研究中进行,立普妥用于儿童时期治疗以减省成人时期的患病率和死亡率的长期有效性尚未被证实。