人类基因治疗原理(明报制图)
英国《独立报》报道，科学家首次以人工合成的人类染色体(human artificial chromosomes， HAC)，创造出全球首只每个细胞都有HAC的老鼠，可望为治疗基因疾病开创崭新基因疗法。不过，由于涉及人工合成人类染色体，专家估计这一技术将来要通过医学道德审批有一定难度。
《独立报》引述一份未发表的研究称，研究员在实验室以人工合成化学物拼凑出HAC，有别于以往利用现成的人类染色体作剪裁或拼凑。他们创造出的基因工程老鼠，每个细胞都多了一条HAC，是合成生物学(synthetic biology)的重大突破。
积木式拼凑可创新基因序列
合成生物学是指利用不同生物元件(biobricks)排列成基因组作特定功能，甚至创造出大自然不存在的全新基因序列，创造出新的生命体。这种科技有助提高疾病治疗及工业生产的效率。
研究小组成员之一、美国国家癌症研究所的专家库普里娜(Natalay Kouprina)称，这是人工合成的人类染色体首次应用于动物。她解释，研究小组期望创造出一种载体(vector)，用以将基因送进人体细胞，以研究人体的基因作用，由于很多遗传疾病都是由基因突变引起，相关研究可望应用于基因治疗，修正由有缺陷的人体基因引发的疾病。
导入HAC不干预原基因组
医学界目前一般以病毒作载体，在病毒中放入健康基因导入人体细胞，从而修补人体的基因缺陷，当中最大问题是新基因只会“随机”插入人体23对合共46条的染色体，有可能扰乱原有基因组的运作。但被称为“第47条染色体”的全新人类人工染色体，在导入人体细胞后，并不会干预原有基因组。
库普里娜称，科学家盼从病人身上抽取皮肤细胞，将它们转化成干细胞，再在干细胞放入“第47条染色体”，导入有缺陷的人体器官或组织，治疗基因疾病。但她承认，要利用HAC治病还有漫长道路。
英国帝国理工学院专家弗里蒙特(Paul Freemont)称，库普里娜研制的“第47条染色体”比人体正常染色体细小，暂未能产生基因疗法的作用。目前美国及日本科学家已利用人类染色体或人工合成化学物，制造出迷你人类人工染色体。英国亦计划拨款7亿港元研究合成生物学，并参与国际研究计划，期望在2018年前制造出包含16条人造染色体的合成酵母，创造出首个拥有复杂基因组的合成生物，为研制疫苗及抗生素等带来突破。
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